Recurrent C19MC-altered embryonal tumors with multilayered rosettes: outcomes of stereotactic radiosurgery.

چکیده اصلی

PURPOSE: Embryonal tumors with multilayered rosettes (ETMR) are aggressive grade IV brain tumors primarily affecting children under age 3. Despite intensive multimodal therapy, prognosis remains poor, and salvage protocols for localized recurrence are not standardized. Traditional radiotherapy is frequently deferred in young children to protect neurocognitive function. Herein, we evaluate the efficacy of stereotactic radiosurgery (SRS) as focal treatment for recurrent ETMR. METHODS: We retrospectively reviewed three pediatric patients with molecularly confirmed C19MC-altered ETMR, treated with mask-based SRS for localized recurrence. Data regarding molecular profiles, prior treatments, SRS dosimetry, and longitudinal clinical outcomes were analyzed. RESULTS: All patients underwent initial gross total resection and adjuvant chemoradiotherapy before experiencing localized recurrence. In case 1, a 3-year-old female received multiple SRS courses for serial recurrences and remains stable 22 months post-diagnosis. Case 2, a 4-year-old female, achieved local control at the primary recurrence site following SRS but developed diffuse spinal leptomeningeal spread 10 months later and succumbed to the disease 20.5 months post-diagnosis. In case 3, a 3-year-old female received SRS for a nodular recurrence and remains disease-free 16 years after initial diagnosis. Across all cases, SRS was well-tolerated without acute neurotoxicity. CONCLUSION: SRS demonstrates promise as a salvage strategy for localized ETMR recurrence. It may extend survival and, in select cases, facilitate long-term local control while minimizing neurocognitive burden typically associated with large-field re-irradiation. Notably, the efficacy of SRS cannot be separated from concurrent salvage therapies in this highly multimodal treatment context. Further investigation is needed to define the role of SRS within multimodal protocols for ETMR.

ترجمه فارسی چکیده

تومورهای جنینی با رشته‌های چندلایه (ETMR) تومورهای مغزی تهاجمی درجه IV هستند که عمدتاً کودکان زیر ۳ سال را درگیر می‌کنند. با وجود درمان‌های چندوجهی شدید، پیش‌بینی وضعیت بیمار ضعیف است و پروتکل‌های نجات برای تکرار محلی استاندارد نشده است. رادیوتراپی سنتی اغلب در کودکان جوان به تعویق می‌افتد تا عملکرد شناختی محافظت شود. این مطالعه اثربخشی جراحی رادیوتراپی هدفمند (SRS) را به عنوان درمان تمرکزی برای تکرار ETMR ارزیابی می‌کند. سه بیمار کودک مولکولی تأیید شده با ETMR تغییر یافته C19MC که با SRS مبتنی بر ماسک برای تکرار محلی درمان شده‌اند، به صورت بازنگری شده بررسی شدند. تمام بیماران جراحی کامل و شیمی‌درمانی و رادیوتراپی کمکی را قبل از تجربه تکرار محلی دریافت کردند. در مورد ۱، دختر ۳ ساله چندین دوره SRS برای تکرارهای متوالی دریافت کرد و ۲۲ ماه پس از تشخیص پایدار است. در مورد ۲، دختر ۴ ساله کنترل محلی در سایت تکرار اولیه پس از SRS به دست آورد اما ۱۰ ماه بعد گسترش لایه‌مژگان نخاعی پخش شد و ۲۰.۵ ماه پس از تشخیص در اثر بیماری فوت کرد. در مورد ۳، دختر ۳ ساله SRS برای تکرار نودال دریافت کرد و ۱۶ سال پس از تشخیص بیمار بدون علامت است. در تمام موارد، SRS به خوبی تحمل شد بدون سمیت عصبی حاد. SRS نشان‌دهنده امید در حالی است که استراتژی نجات برای تکرار ETMR محلی است. این می‌تواند طول عمر را گسترش دهد و در موارد منتخب کنترل محلی بلندمدت را تسهیل کند در حالی که بار شناختی عصبی معمولاً همراه با رادیوتراپی مجدد با میدان بزرگ را به حداقل می‌رساند. نکته قابل توجه این است که اثربخشی SRS در این زمینه درمانی چندوجهی بسیار قابل جداسازی از درمان‌های نجات همزمان نیست. بررسی‌های بیشتری برای تعریف نقش SRS در پروتکل‌های چندوجهی برای ETMR مورد نیاز است.

متن کامل اصلی