Patient-Reported Outcome scale for Bronchiectasis (BE-PRO): development and validation in China.

چکیده اصلی

BACKGROUND: Patient-reported outcomes (PROs) have become essential endpoints in clinical trials for bronchiectasis. However, no validated PRO instrument currently exists for the Chinese population. This study aimed to develop and validate a disease-specific Patient-Reported Outcome scale for Bronchiectasis (BE-PRO) tailored to Chinese patients. METHODS: A mixed-methods approach was used to develop the BE-PRO. The conceptual framework and initial item pool were developed primarily from semi-structured patient interviews and supplemented by literature and existing-instrument reviews and medical-record analysis. Items were refined through qualitative review by experts and patients. Two field surveys were then conducted, with items selected using classical test theory (CTT), item response theory (IRT), and structural equation modeling (SEM). Finally, a formal validation survey assessed the psychometric properties of the BE-PRO. RESULTS: The final BE-PRO consists of 16 items organized into five domains: physiology, psychology, environment, society, and treatment satisfaction. The scale demonstrated excellent internal consistency (Cronbach's α = 0.912), split-half reliability (0.856) and satisfactory structural validity (CFI = 0.961; RMSEA = 0.068). Strong correlations with the SF-36 and QOL-B supported criterion validity, while moderate correlations with the BSI and E-FACED supported its clinical relevance. The scale showed high feasibility, with 100% response and completion rates and a mean completion time of 9.07 min. CONCLUSION: The 16-item BE-PRO is a reliable, psychometrically validated and feasible instrument for assessing patient-reported outcomes in Chinese patients with bronchiectasis. Its strong psychometric properties support its use in both clinical trials and routine practice.

ترجمه فارسی چکیده

نتایج گزارش شده بیمار (PRO) به عنوان یک نقطه پایانی ضروری در آزمایش‌های بالینی برای انسداد راه هوایی شناخته می‌شود. با این حال، هیچ ابزار معتبر PRO برای جمعیت چینی وجود ندارد. این مطالعه به توسعه و اعتبارسنجی یک پرسشنامه اختصاصی بیماری برای انسداد راه هوایی (BE-PRO) با هدف بیماران چینی پرداخت. یک رویکرد ترکیبی برای توسعه BE-PRO استفاده شد. چارچوب مفهومی و مجموعه اولیه آیتم‌ها عمدتاً از مصاحبه‌های نیمه‌ساختاریافته بیماران و با توجیه ادبیات و بررسی ابزارهای موجود و تحلیل سوابق پزشکی توسعه یافت. آیتم‌ها از طریق بازبینی کیفی توسط متخصصان و بیماران اصلاح شدند. سپس دو نظرسنجی میدانی انجام شد و آیتم‌ها با استفاده از نظریه تست کلاسیک (CTT)، نظریه پاسخ آیتم (IRT) و مدل‌سازی معادلات ساختاری (SEM) انتخاب شدند. در نهایت، یک نظرسنجی اعتبارسنجی رسمی خواص روان‌سنجی BE-PRO ارزیابی کرد. نتیجه نهایی BE-PRO شامل ۱۶ آیتم در پنج حوزه است: فیزیولوژی، روانشناسی، محیط، جامعه و رضایت درمان. این مقیاس نشان‌دهنده همبستگی داخلی عالی (آلفای کرونباخ = 0.912)، روایی نیمه‌تقسیمی (0.856) و روایی ساختاری مطلوب (CFI = 0.961؛ RMSEA = 0.068) بود. همبستگی قوی با SF-36 و QOL-B، روایی معیار را پشتیبانی کرد، در حالی که همبستگی متوسط با BSI و E-FACED، ارتباط بالینی آن را تأیید کرد. این مقیاس نشان‌دهنده قابلیت اجرای بالا با نرخ پاسخ و تکمیل ۱۰۰٪ و زمان میانگین تکمیل ۹.۰۷ دقیقه بود. نتیجه‌گیری: پرسشنامه ۱۶ آیتمی BE-PRO یک ابزار قابل اعتماد، روان‌سنجی معتبر و قابل اجرا برای ارزیابی نتایج گزارش شده بیماران چینی با انسداد راه هوایی است. خواص روان‌سنجی قوی آن از استفاده از آن در آزمایش‌های بالینی و عملیات روزمره پشتیبانی می‌کند.

متن کامل اصلی