Cost-effectiveness of Orca-T vs allo-HCT with conventional GVHD prophylaxis for the treatment of advanced hematologic malignancies in the United States.

چکیده اصلی

AIMS: Allogeneic hematopoietic cell transplantation (allo-HCT) is a potentially curative therapy for patients with hematologic malignancies, but its success is limited by graft‑versus‑host disease (GVHD), which carries considerable clinical and economic burden. A cost-effectiveness model was developed to evaluate whether the higher upfront costs of allogeneic regulatory T cell-based immunotherapy with HSPC and T cells-vldq (Tregzi [Orca-T; Orca Bio, Menlo Park, CA, USA]) are offset by reductions in GVHD and associated healthcare costs compared with conventional allo-HCT using TAC/MTX or PTCy. METHODS: A three-state partitioned survival model (relapse-free, relapsed, and dead) with a lifetime horizon and monthly cycles was developed. Overall survival and relapse-free survival data from the Phase 3 Precision-T study (ClinicalTrials.gov Identifier NCT05316701) were incorporated using a cure-mixture modeling approach to estimate long-term survival, relapse status, and cure fraction for patients. Costs included transplant procedure, GVHD management, infection management, and terminal care. Outcomes included life-years, quality-adjusted life-years (QALYs), and direct healthcare costs. Both costs and outcomes were discounted at 3% annually. A scenario analysis was conducted to determine the cost-effectiveness of Orca-T vs allo-HCT with PTCy for GVHD prophylaxis, and sensitivity analyses were conducted to test the uncertainty of the model inputs. RESULTS: Orca‑T was associated with lower lifetime costs ($1,026,856 vs $2,170,875) and higher QALYs (15.28 vs 13.00) than conventional allo‑HCT with TAC/MTX, yielding cost savings of $1,144,019 and a gain of 2.28 QALYs per patient. GVHD-related costs were substantially lower with Orca‑T ($495,447 vs $1,998,621). Compared with PTCy, Orca‑T remained dominant, with cost savings of $158,144, a gain of 2.85 QALYs, and lower GVHD-related costs ($476,448 vs $999,945). CONCLUSIONS: Orca‑T reduced costs and increased QALYs versus conventional allo‑HCT with TAC/MTX or PTCy, driven by lower GVHD and infection burden. These findings support Orca‑T as a high‑value treatment option.

ترجمه فارسی چکیده

هدف: پیوند سلول‌های خونی آلوژنیک (allo-HCT) درمانی بالقوه جبران‌ناپذیر برای بیماران مبتلا به سرطان‌های خونی است، اما موفقیت آن با بیماری گرانولومای عروقی (GVHD) محدود می‌شود که بار بالینی و اقتصادی قابل توجهی دارد. یک مدل هزینه-اثربخشی برای ارزیابی اینکه آیا هزینه‌های اولیه بالاتر درمان ایمونوتراپی مبتنی بر سلول‌های T رگولاتوری آلوژنیک با استفاده از HSPC و سلول‌های T-vldq (Tregzi [Orca-T; Orca Bio, Menlo Park, CA, USA]) با کاهش‌های GVHD و هزینه‌های مرتبط جبران می‌شود یا خیر، توسعه یافت. روش‌ها: یک مدل بقای تقسیم‌شده سه‌مرحله‌ای (بیماری بدون بازگشت، بازگشت و مرگ) با افق زمانی عمر و چرخه‌های ماهانه توسعه یافت. داده‌های بقای کلی و بدون بازگشت از مطالعه Phase 3 Precision-T (شناسه ClinicalTrials.gov NCT05316701) با استفاده از رویکرد مدل‌سازی مخلوط شفا برای برآورد بقای بلندمدت، وضعیت بازگشت و کسر شفا برای بیماران استفاده شد. هزینه‌ها شامل عملیات پیوند، مدیریت GVHD، مدیریت عفونت و مراقبت‌های پایانی بود. نتایج شامل سال‌های زندگی، سال‌های زندگی با کیفیت (QALY) و هزینه‌های مستقیم مراقبت‌های بهداشتی بود. هم هزینه‌ها و هم نتایج با ۳٪ در سال تخفیف شدند. تحلیل سناریو برای تعیین هزینه-اثربخشی Orca-T در برابر allo-HCT با PTCy برای پیشگیری از GVHD انجام شد و تحلیل‌های حساسیت برای آزمون عدم قطعیت ورودی‌های مدل انجام شد. نتایج: Orca-T با هزینه‌های کمتر در طول عمر ($1,026,856 در برابر $2,170,875) و QALY بالاتر (15.28 در برابر 13.00) نسبت به allo-HCT استاندارد با TAC/MTX همراه بود که منجر به صرفه‌جویی در هزینه $1,144,019 و کسب 2.28 QALY در هر بیمار شد. هزینه‌های مرتبط با GVHD با Orca-T به طور قابل توجهی کمتر بود ($495,447 در برابر $1,998,621). در مقایسه با PTCy، Orca-T همچنان غالب بود با صرفه‌جویی در هزینه $158,144، کسب 2.85 QALY و هزینه‌های کمتر مرتبط با GVHD ($476,448 در برابر $999,945). نتیجه‌گیری: Orca-T هزینه‌ها را کاهش و QALYها را افزایش داد در برابر allo-HCT استاندارد با TAC/MTX یا PTCy، که این امر ناشی از بار کمتر GVHD و عفونت بود. این یافته‌ها Orca-T را به عنوان گزینه درمانی با ارزش بالا پشتیبانی می‌کنند.

متن کامل اصلی