Fampridine for Symptomatic Treatment in Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy: A Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled Crossover Study.

چکیده اصلی

BACKGROUND AND AIMS: Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP) is an immune-mediated neuropathy that may cause persistent disability despite immunoglobulin treatment. Ion channel dysfunction has been demonstrated in CIDP, but no therapies specifically target this mechanism. We investigated whether fampridine improves clinical function and electrophysiological measures in CIDP patients with residual symptoms. METHODS: In this two-center, randomized, double-blind, placebo-controlled crossover trial, patients with CIDP receiving stable subcutaneous or intravenous immunoglobulin were assigned to 4 weeks of fampridine (10 mg twice daily) or placebo, separated by a washout period. Co-primary outcomes were changes in Six-Spot-Step Test (SSST) and Nine-Hole Peg Test (9-HPT). Secondary outcomes included clinical scores, patient-reported outcomes, nerve conduction studies, and nerve excitability testing. RESULTS: Twenty-eight patients were included in the study. No significant differences were observed between fampridine and placebo for SSST (p = 0.154) or 9-HPT (p = 0.857). Grip strength and R-ODS worsened during fampridine compared with placebo (Bonferroni-adjusted p = 0.007 for both), while other clinical outcomes showed no differences. Median nerve CMAP amplitude with proximal stimulation increased significantly during fampridine treatment (adjusted p = 0.040). No significant changes were observed in other electrophysiological variables, including nerve excitability testing. No serious adverse events occurred and adverse effects were predominantly mild. INTERPRETATION: Our study did not provide evidence that fampridine improves clinical function in CIDP patients with residual disability during stable immunoglobulin therapy. Targeting ion channel dysfunction in CIDP remains of interest, but alternative strategies may be required.

ترجمه فارسی چکیده

پس‌زمینه و اهداف: نوروپاتی پلی‌نوروتی عفونی مزمن التهابی (CIDP) یک نوروپاتی مدیوم توسط سیستم ایمنی است که ممکن است باعث ناتوانی ماندگار حتی با درمان ایمونوگلوبولین شود. اختلال عملکرد کانال یونی در CIDP نشان داده شده است، اما هیچ درمانی به طور خاص به این مکانیسم هدف قرار نمی‌دهد. ما بررسی کردیم که آیا فامپریدین عملکرد بالینی و اندازه‌گیری‌های الکتروفیزیولوژیک را در بیماران CIDP با علائم باقی‌مانده بهبود می‌دهد. روش‌ها: در این مطالعه متقاطع تصادفی، دوپهلو و کنترل با داروی شبه‌درمانی در دو مرکز، بیماران CIDP که درمان ایمونوگلوبولین زیرپوستی یا وریدی پایدار دریافت می‌کردند، به ۴ هفته فامپریدین (۱۰ میلی‌گرم دو بار در روز) یا داروی شبه‌درمانی اختصاص یافتند که با یک دوره شستشو از هم جدا می‌شدند. نتایج اولیه تغییرات در تست ۶ قدم (SSST) و تست ۹ سوراخ (9-HPT) بود. نتایج ثانویه شامل امتیازات بالینی، نتایج گزارش شده توسط بیمار، مطالعات هدایت عصبی و تست تحریک‌پذیری عصب بود. ۲۸ بیمار در مطالعه شامل شدند. تفاوت معنی‌داری بین فامپریدین و داروی شبه‌درمانی برای SSST (p = 0.154) یا 9-HPT (p = 0.857) مشاهده نشد. قدرت گیره و R-ODS در طول فامپریدین نسبت به داروی شبه‌درمانی بدتر شد (p اصلاح شده Bonferroni = 0.007 برای هر دو)، در حالی که سایر نتایج بالینی تفاوتی نشان ندادند. دامنه CMAP عصب میانی با تحریک پروکسیمال به طور معنی‌دار در طول درمان فامپریدین افزایش یافت (p اصلاح شده = 0.040). تغییرات معنی‌داری در سایر متغیرهای الکتروفیزیولوژیک، از جمله تست تحریک‌پذیری عصب، مشاهده نشد. هیچ رویداد adverse جدی رخ نداد و عوارض عمدتاً خفیف بود. تفسیر: مطالعه ما شواهدی ارائه نکرد که فامپریدین عملکرد بالینی را در بیماران CIDP با ناتوانی باقی‌مانده در طول درمان ایمونوگلوبولین پایدار بهبود می‌دهد. هدف قرار دادن اختلال عملکرد کانال یونی در CIDP همچنان مورد توجه است، اما ممکن است نیاز به استراتژی‌های جایگزین باشد.

متن کامل اصلی