Cost-effectiveness of etranacogene dezaparvovec compared to eftrenonacog alfa for the treatment of adult patients with severe and moderately severe haemophilia B in Sweden.

چکیده اصلی

INTRODUCTION: Etranacogene dezaparvovec (EDZ), a novel one-time gene therapy for severe/moderately severe haemophilia B, provides sustained factor IX (FIX) activity, usually eliminating the need for lifelong replacement therapy. AIM: To evaluate cost-effectiveness of EDZ vs. prophylaxis with eftrenonacog alfa (rFIXFc) in adults with haemophilia B in Sweden. METHODS: A lifetime Markov model (age 41.5 up to 100 years) was developed based on four health states defined by stratified Pettersson scores, a measure of joint deterioration. Phase 3 trial results over 60-months informed efficacy parameters along with publicly available Swedish healthcare costs. Main outcomes were costs, quality-adjusted life years (QALYs), and incremental cost-effectiveness ratio (ICER). A non-linear Bayesian model predicted FIX activity levels, projected to 60 years. A 3% discount was applied for costs and health outcomes. Uncertainty was assessed through sensitivity analyses. RESULTS: Accumulated QALYs were 20.41 EDZ vs. 18.66 rFIXFc. The QALY gain of 1.75 for EDZ was attributed to differential bleed rates, a utility increment for patients receiving EDZ, and disutility of administering rFIXFc regular infusions. EDZ resulted in total lifetime cost savings of ∼21.3 million SEK, driven by savings in drug costs (∼21.0 million SEK). The impact on other cost items was minimal. Results showed dominance of EDZ vs. rFIXFc and were consistent across sensitivity analyses. A scenario analysis starting at age 18 years with 0% discount showed total lifetime savings of ∼89.3 million SEK. CONCLUSION: EDZ is an effective and cost-saving treatment vs. rFIXFc for adults with severe/moderately severe haemophilia B, reducing clinical and economic burden.

ترجمه فارسی چکیده

مقدمه: اتراناکوژن دیزاپارووک (EDZ)، یک درمان ژن‌درمانی یک‌بار مصرف جدید برای هموفیلی B شدید و متوسط شدید، فعالیت فاکتور IX (FIX) پایداری را فراهم می‌کند که معمولاً نیاز به جایگزینی طول عمر را حذف می‌کند. هدف: ارزیابی اقتصادی بودن EDZ در برابر پیشگیری با اِفتِرِنوناکوگ آلفا (rFIXFc) در بیماران بالغ با هموفیلی B در سوئد. روش‌ها: یک مدل مارکوف طول عمر (از سن ۴۱.۵ تا ۱۰۰ سال) بر اساس چهار وضعیت سلامت تعریف شده توسط امتیازات رتبه‌بندی شده پترسون، معیار تخریب مفاصل، توسعه یافت. نتایج آزمایش فاز ۳ در ۶۰ ماه پارامترهای اثربخشی را همراه با هزینه‌های مراقبت‌های بهداشتی عمومی سوئد تأمین کردند. نتایج اصلی شامل هزینه‌ها، سال‌های زندگی با کیفیت (QALY) و نسبت هزینه-اثربخشی افزایشی (ICER) بودند. یک مدل بیزی غیرخطی فعالیت FIX را پیش‌بینی کرد که تا ۶۰ سال پروژه‌سازی شد. تخفیف ۳٪ برای هزینه‌ها و نتایج سلامت اعمال شد. عدم قطعیت از طریق تحلیل‌های حساسیت ارزیابی شد. نتایج: مجموع QALYها ۲۰.۴۱ برای EDZ در برابر ۱۸.۶۶ برای rFIXFc بود. سود QALY ۱.۷۵ برای EDZ به نرخ خونریزی متفاوت، افزایش مزیت برای بیماران دریافت‌کننده EDZ و نارضایتی ناشی از تزریق منظم rFIXFc نسبت داده شد. EDZ منجر به صرفه‌جویی در هزینه‌های کل طول عمر به میزان حدود ۲۱.۳ میلیون کرون سوئد شد که عمدتاً ناشی از صرفه‌جویی در هزینه‌های دارویی (حدود ۲۱.۰ میلیون کرون سوئد) بود. تأثیر بر سایر اقلام هزینه کم بود. نتایج نشان‌دهنده برتری EDZ در برابر rFIXFc بود و در تحلیل‌های حساسیت ثابت ماند. تحلیل سناریویی شروع از سن ۱۸ سال با ۰٪ تخفیف، صرفه‌جویی کل طول عمر حدود ۸۹.۳ میلیون کرون سوئد را نشان داد. نتیجه‌گیری: EDZ یک درمان مؤثر و صرفه‌جوی در هزینه در برابر rFIXFc برای بیماران بالغ با هموفیلی B شدید و متوسط شدید است که بار بالینی و اقتصادی را کاهش می‌دهد.

متن کامل اصلی