Paraproteinemic Neuropathies.

چکیده اصلی

OBJECTIVE: Paraproteinemic neuropathies present with a myriad of phenotypes and associated underlying plasma cell dyscrasias. This article provides a phenotype-driven approach to the evaluation of paraproteinemic neuropathies, guided by an alignment of clinical, electrodiagnostic, and serologic features. LATEST DEVELOPMENTS: The advent of targeted immunotherapies has improved outcomes for patients with plasma cell dyscrasia. While no US Food and Drug Administration (FDA)-approved therapies exist for the disabling paraproteinemic neuropathies discussed in this article, such as anti-myelin-associated glycoprotein neuropathy or polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal plasma cell disorder, and skin changes (POEMS), increased understanding of these neuropathies' pathomechanisms and natural history is paving the way for newer, promising therapies. There are multiple ongoing trials, such as using Bruton tyrosine kinase inhibitors for the treatment of anti-myelin-associated glycoprotein neuropathy. ESSENTIAL POINTS: The evaluating clinician needs to properly order and interpret screening tests for paraproteinemic neuropathy. Red flag features beyond the typical distal symmetric polyneuropathy phenotype, namely, the presence of symmetric distal or proximal weakness, ataxia, autonomic deficits, ophthalmoplegia, demyelination on nerve conduction studies, and IgM or lambda gammopathy (particularly when combined with any of the above features), should prompt added scrutiny and phenotype-driven testing. Early diagnosis can streamline the administration of potentially effective immunotherapies and avoid unnecessary and inappropriate therapies and cost.

ترجمه فارسی چکیده

هدف: نوروپاتی‌های پاراپروتئینمی با طیف وسیعی از پرفنوتیپ‌ها و اختلالات سلول‌های پلاسما همراه هستند. این مقاله رویکردی مبتنی بر پرفنوتیپ برای ارزیابی این نوروپاتی‌ها ارائه می‌دهد که با هم‌راستایی ویژگی‌های بالینی، الکترودیاگنوستیک و سرولوژیک هدایت می‌شود. جدیدترین پیشرفت‌ها: ورود داروهای ایمونوتراپی هدفمند، نتایج بیماران را با اختلالات سلول‌های پلاسما بهبود داده است. با وجود اینکه هیچ داروی تأیید شده‌ای توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای نوروپاتی‌های ناتوان‌کننده پاراپروتئینمی مانند نوروپاتی آنتی-گلیکوپروتئین مرتبط با میلین یا پلی‌نوروپاتی، اندام‌گشایی، اختلال اندوکرین، اختلال پلاسما منوکلونال، و تغییرات پوستی (POEMS) وجود ندارد، درک بهتر مکانیسم‌های بیماری‌زایی و تاریخچه طبیعی این نوروپاتی‌ها، راه را برای داروهای جدید و امیدوارکننده فراهم کرده است. چندین آزمایش بالینی در حال انجام است، مانند استفاده از مهارکننده‌های کیناز تیروزین بروتون برای درمان نوروپاتی آنتی-گلیکوپروتئین مرتبط با میلین.

متن کامل اصلی