CRISPR/Cas Systems: Biological Basis and Genome Editing Applications.

چکیده اصلی

Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) and associated (Cas) systems have revolutionized the field of genome engineering by providing versatile, efficient, and programmable tools for precise genetic manipulation. Originally identified as an adaptive immune mechanism in prokaryotes, CRISPR/Cas systems have been extensively repurposed for a wide range of applications across molecular biology, biotechnology, and medicine. This chapter provides a comprehensive overview of the molecular mechanisms underlying CRISPR/Cas immunity. Furthermore, the classification of CRISPR/Cas systems into distinct types and subtypes is discussed, highlighting their structural and functional diversity. Advances in genome editing technologies, including CRISPR-mediated knockout, base editing, and prime editing, are explored with an emphasis on their mechanisms and applications. The chapter also examines emerging CRISPR-based platforms for transcriptional regulation, epigenome editing, and RNA targeting, which enable precise and reversible modulation of gene expression without altering genomic DNA. In addition, the transformative impact of CRISPR technologies on functional genomics is addressed, particularly through high-throughput screening approaches that facilitate the identification of gene function and genetic vulnerabilities. CRISPR-based diagnostic tools and therapeutic strategies are also reviewed, underscoring their potential in disease detection and treatment. Despite significant progress, challenges such as off-target effects, delivery limitations, and safety concerns remain critical considerations. Overall, this chapter highlights the expanding capabilities of CRISPR/Cas systems and their growing importance in both fundamental research and clinical applications.

ترجمه فارسی چکیده

سیستم‌های تکرارهای کوتاه پالیندروم متناوب و دسته‌بندی شده (CRISPR) و مرتبط (Cas) با انقلابی در مهندسی ژنوم همراه بوده‌اند و ابزارهای منعطف، کارآمد و قابل برنامه‌ریزی برای تغییر ژنتیکی دقیق فراهم کرده‌اند. این فصل مروری جامعی از مکانیسم‌های مولکولی زیربنایی ایمنی CRISPR/Cas ارائه می‌دهد. همچنین طبقه‌بندی این سیستم‌ها به انواع و زیرگروه‌های متمایز بررسی شده و تنوع ساختاری و عملکردی آن‌ها برجسته شده است. پیشرفت‌های تکنولوژی‌های ویرایش ژنوم، از جمله حذف ژن (کnockout)، ویرایش پایه و ویرایش اولیه، با تأکید بر مکانیسم‌ها و کاربردهای آن‌ها بررسی شده است. فصل همچنین پلتفرم‌های نوظهور مبتنی بر CRISPR برای تنظیم ترجمه، ویرایش اپی‌ژنوم و هدف‌گیری RNA را که امکان تنظیم دقیق و معکوس بیان ژن بدون تغییر DNA ژنوم را فراهم می‌کنند، بررسی می‌کند. علاوه بر این، تأثیر تحول‌آفرین تکنولوژی‌های CRISPR بر ژنوم‌شناسی عملکردی، به‌ویژه از طریق رویکردهای اسکرینینگ با ظرفیت بالا که شناسایی عملکرد ژن و آسیب‌پذیری‌های ژنتیکی را تسهیل می‌کنند، مورد بحث قرار گرفته است. ابزارهای تشخیصی و استراتژی‌های درمانی مبتنی بر CRISPR نیز مرور شده و پتانسیل آن‌ها در تشخیص و درمان بیماری‌ها برجسته شده است. با وجود پیشرفت‌های چشمگیر، چالش‌هایی مانند اثرات غیرهدف، محدودیت‌های حمل‌ونقل و نگرانی‌های ایمنی همچنان موضوعات حیاتی هستند.

متن کامل اصلی