Efficacy and Safety of Double-Filtration Plasmapheresis Versus Efgartigimod in Generalized Myasthenia Gravis: A Single-Center Retrospective Study.

چکیده اصلی

Myasthenia gravis (MG) is an autoimmune neuromuscular disorder characterized by fluctuating muscle weakness. Double-filtration plasmapheresis (DFPP) and efgartigimod are commonly used therapeutic strategies for patients with generalized MG (gMG). This single-center retrospective study aimed to evaluate and compare the efficacy and safety of DFPP and efgartigimod in the management of gMG. We retrospectively reviewed clinical records of gMG patients who received either DFPP or efgartigimod at our hospital. This was not a crossover study, and no patient received both treatments during the study period. Collected data included demographic and clinical characteristics, antibody titers, Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scores, Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) scores, and treatment-related adverse events. Immunoglobulin and antibody levels before and after therapy were analyzed to assess treatment responses. A total of 31 patients with gMG were included, comprising 17 who underwent DFPP and 14 who received efgartigimod. The participants ranged from 25 to 79 years of age, and 74.2% were female. Anti-acetylcholine receptor antibodies were detected in 25 patients. Both DFPP and efgartigimod significantly reduced immunoglobulin and pathogenic antibody levels and improved MG-ADL and QMG scores. Between-group differences in the observed short-term changes were not statistically significant. Mild adverse events, including catheter-site bleeding and transient limb weakness, occurred in the DFPP group, whereas no adverse events were reported among efgartigimod-treated patients. Both DFPP and efgartigimod effectively reduced antibody levels and improved clinical symptoms in patients with gMG after a single treatment course. Efgartigimod showed favorable tolerability in this cohort, although this finding should be interpreted cautiously given the small sample size and retrospective design.

ترجمه فارسی چکیده

مایاستنی گراو (MG) یک اختلال نورومسکولار خودایمنی است که با ضعف عضلانی متغیر مشخص می‌شود. پلاسمافرزسیون فیلتر دوگانه (DFPP) و اِفگارتیگیمود استراتژی‌های درمانی رایجی برای بیماران با مایاستنی گراو عمومی (gMG) هستند. این مطالعه بازگشتی تک‌مرکزی هدف ارزیابی و مقایسه کارایی و ایمنی DFPP و اِفگارتیگیمود در مدیریت gMG بود. ما به طور بازگشتی سوابق بالینی بیماران gMG را که یا DFPP یا اِفگارتیگیمود دریافت کرده بودند، بررسی کردیم. این یک مطالعه متقاطع نبود و هیچ بیماری در طول دوره مطالعه هر دو درمان را دریافت نکردند. داده‌های جمع‌آوری شده شامل ویژگی‌های دموگرافیک و بالینی، تیتره‌های آنتی‌بادی، امتیازات MG-ADL و QMG و رویدادهای adverse مرتبط با درمان بود. سطوح ایمونوگلوبولین و آنتی‌بادی قبل و بعد از درمان برای ارزیابی پاسخ درمانی تحلیل شدند. مجموعاً ۳۱ بیمار gMG شامل ۱۷ نفر تحت DFPP و ۱۴ نفر دریافت‌کننده اِفگارتیگیمود وارد مطالعه شدند. شرکت‌کنندگان سنین ۲۵ تا ۷۹ سال داشتند و ۷۴.۲٪ زن بودند. آنتی‌بادی ضد گیرنده آسپاراتیل‌کولین در ۲۵ بیمار شناسایی شد. هم DFPP و هم اِفگارتیگیمod سطوح ایمونوگلوبولین و آنتی‌بادی مسموم‌کننده را به طور معنی‌داری کاهش دادند و امتیازات MG-ADL و QMG را بهبود بخشیدند. تفاوت‌های گروهی در تغییرات کوتاه‌مدت مشاهده شده معنی‌دار آماری نبود. رویدادهای adverse خفیف، شامل خونریزی در محل کاتتر و ضعف موقت اندام، در گروه DFPP رخ داد، در حالی که رویداد adverse در بیماران درمان شده با اِفگارتیگیمود گزارش نشد. هم DFPP و هم اِفگارتیگیمod به طور مؤثر سطوح آنتی‌بادی را کاهش دادند و علائم بالینی را در بیماران gMG پس از یک دوره درمان واحد بهبود بخشیدند. اِفگارتیگیمود در این نمونه‌گیری تحمل مطلوبی نشان داد، هرچند این یافته باید با احتیاط تفسیر شود به دلیل اندازه نمونه کوچک و طراحی بازگشتی.

متن کامل اصلی